Expertises sur les maladies mendéliennes rares dans les domaines de la régulation génique, d’étude de voies de signalisation, de biologie cellulaire, biologie du développement et des approches thérapeutiques.

Nos recherches sont basées sur des modèles animaux et des cellules primaires ou iPSCs de patients, et bénéficient de partenariats avec des entreprises pharmaceutiques.

Nos objectifs sont les suivants : 

1. développer des technologies permettant de générer des mutations par édition précise du génome chez le poisson zèbre ;
2. générer des modèles animaux et cellulaires de maladies squelettiques humaines par dérégulation de la signalisation FGF afin de développer de nouvelles approches thérapeutiques (plusieurs essais précliniques sont en cours) ;
3. développer des modèles 2D et 3D à partir de cellules IPS pour explorer le rôle des cils primaires dans le développement du cerveau humain
4. étudier le réseau moléculaire, y compris la régulation transcriptionnelle et post-transcriptionnelle, qui régule la différenciation et le maintien des systèmes nerveux entérique et périphérique.